本書作為一本面向罕見病藥物研發(fā)受試者的科普書，通過聚焦罕見病藥物臨床試驗和受試者，普及罕見病臨床試驗的基礎知識和相關政策，詳細闡釋近年來全球倡導的“以患者為中心”的新藥研發(fā)理念，進一步普及藥物臨床試驗的概念、風險、獲益等，建立并增進彼此間的信任，幫助患者更加了解、支持并積極參與臨床試驗。